干细胞(stem cell，SC)的“干"，译自英文“stem”，意为“茎干”，“干”和"起源”。干细胞群的功能即为控制和维持细胞的再生。一般来说，在干细胞和其终末分化的子代细胞之间存在着被称为“定向祖细胞”的中间祖细胞群，它们具有有限的扩增能力和限制性分化潜能。这些细胞群的功能是增加干细胞每次分裂后产生的分化细胞的数量。干细胞具有自我更新的能力，但是干细胞的分裂实际上是相对不对称的。

根据发生学来源分类，干细胞可以分为胚胎干细胞和成体干细胞；根据不同的分化潜能分类，干细胞可分为全能干细胞、多能干细胞、单能干细胞。

间充质干细胞（Mesenchymal Stem Cells, MSC）是一种多潜能的基质细胞，能够分化为不同类型的细胞，包括成骨细胞、脂肪细胞、软骨细胞、肌细胞、神经细胞等。间充质干细胞在人体中分布广泛，在骨髓、脂肪组织、脐带血、胚盘、外周血、羊水、口腔组织等中都有发现。

MSC 的多向分化的能力可被利用分化为各种细胞，直接参与机体损伤的修复。更重要的是，MSC 还能参与免疫调节。MSC 可以定向归巢到损伤组织，通过与免疫细胞（巨噬细胞、中性粒细胞、NK 细胞、肥大细胞、树突状细胞、T 细胞、B 细胞）的相互作用，发挥抗炎（抑制 IL-6、IL-8 和 TNF-α的释放）和降低适用性免疫应答（抑制 T 细胞和 B 细胞增殖、降低 T 细胞半衰期和效应能力、减少 IFN-γ的释放）的作用。

MSCs的主要功能机制

传统观点认为，癌症是环境或内部因素诱导正常细胞内的关键致癌基因和肿瘤抑制基因突变导致的一种疾病。当这些突变导致细胞向更原始、高度增殖状态转化，克隆扩张形成白血病或实体肿瘤时，就会出现癌症的临床表现。然而，这种模式不能够完全解释许多肿瘤和转移瘤的长发育延迟，产生细胞去分化和细胞永生的起始诱导机制，或肿瘤本身内的细胞功能和表型多样性起源。过去十年中，越来越多的证据表明，恶性肿瘤起源于组织干细胞在突变作用下的转化，这些突变会导致控制干细胞生长和增殖的正常机制的调节异常。

造血干细胞（Hematopoietic stem cells, HSC）可形成包括骨髓细胞系和淋巴细胞系在内的所有血液细胞类型。骨髓细胞包括单核细胞、巨噬细胞、嗜中性白细胞、嗜碱性细胞、嗜酸性细胞、红细胞、树突状细胞和巨核细胞或血小板。淋巴细胞包括T细胞、B细胞与自然杀伤细胞。HSC存在于成体骨髓、脐带血、胎盘和流动的外周血之中。造血干细胞生物学领域中的最新进展显示，HSC移植已经被应用于癌症及其他免疫系统疾病的治疗。

神经干细胞（Neural stem cells, NSC）是一类可自我更新的多能细胞，能够进一步分化为神经系统的各种基础细胞类型。基于所处的环境信息，NSC主要分化为神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞。神经干细胞在研究和医疗中的用途正变得越来越广泛。人们发现神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞来源于如SVZ与海马一类特定脑区中的神经干细胞，这一发现揭示出利用NSC治疗帕金森氏症与阿尔海默茨病等中枢神经系统疾病的可能性。

多能干细胞（包括胚胎生殖(EG)细胞、胚胎癌(EC)细胞、胚胎干(ES)细胞和诱导多能干(iPS)细胞）有能力分化成全部三个胚层（外胚层、内胚层和中胚 层）。基于细胞的疗法可以取代或修复因疾病或受伤而损害的组织，而多能细胞在体外扩增，并直接分化以产生特异细胞类型的能力对细胞疗法的开发是至 关重要的。

2006年，Shinya Yamanaka发现体细胞可逆转为类多能细胞（诱导多能干细胞），从此开创了一个干细胞生物学的全新领域。IPS细胞避开了胚胎干细胞相关的伦理问题，让科研人员能够对阿尔兹海默症、帕金森氏症和孤独症等之前无法建模的疾病进行建模。

完全重编辑的iPS细胞与ES细胞相当，部分重编辑的iPS细胞可自我更新并分化成某些细胞谱系，异常重编辑的细胞可以自我更新但难以分化。